Липидные наночастицы с CRISPR успешно лечат мышей с муковисцидозом

Исследователи из Медицинского центра UT Southwestern, Школы медицины Университета Кейс Вестерн Резерв и ReCode Therapeutics разработали способ доставки инструментов для редактирования генов в легкие для исправления дефектного гена, связанного с муковисцидозом.

В исследовании, опубликованном в Science, группа решила проблемы, мешавшие предыдущим терапиям, и считает, что их метод скоро будет использоваться для лечения людей.

Проблема предыдущих подходов

• Попытки прямой доставки инструментов редактирования в легкие проваливались из-за иммунной системы и слизи.
• Попытки доставки через кровоток терпели неудачу, потому что печень отфильтровывала терапию до достижения легких.

Новое решение

Исследователи модифицировали систему редактирования генов на основе липидных наночастиц:

1. Предотвратили задержку в печени.

2. Настроили нацеливание на базальную сторону эпителиальной выстилки легких после попадания в кровоток.

Это позволило наночастицам достичь нескольких типов клеток легких, включая базальные клетки.

Результаты на мышах

Терапию протестировали на мышах с муковисцидозом, подобным человеческому. Метод оказался высокоэффективным:

• Редактор гена достиг целевых клеток.
• Мутация была исправлена у половины подопытных мышей.
• У успешно пролеченных мышей симптомы облегчались до 22 месяцев.