Молекулярная биология и компьютерные науки объединились в новой системе для CRISPR

Исследователи из Microsoft и Broad Institute (MIT и Гарвард) создали систему Azimuth, которая с помощью машинного обучения помогает учёным быстрее и эффективнее использовать инструмент редактирования генов CRISPR.

Как работает система:

• Использует машинное обучение для анализа ограниченного набора тренировочных данных.
• Предсказывает, какую часть гена нужно таргетировать (нацелить), чтобы его "выключить" (нокаутировать).
• Модель может делать прогнозы для любого гена, включая те, которых не было в исходных экспериментальных данных.

Ключевые особенности проекта:

• Применена более сложная модель машинного обучения по сравнению с предыдущими попытками.
• Учтён опыт и результаты более ранних работ в этой области.
• Результаты опубликованы в журнале Nature Biotechnology.
• Команда также выпустила скрининговые библиотеки, помогающие учёным выбрать оптимальную мишень среди сотен или тысяч возможных участков в гене.

Цитаты исследователей:

• Дженнифер Листгартен (Microsoft): "Мы не смогли бы этого сделать без них, а они — без нас".
• Николо Фузи (Microsoft): "Нашей целью было не только понять, почему некоторые особенности важны, но и всесторонне оценить всю предыдущую работу".
• Джон Денч (Broad Institute): "В конечном итоге это будет мощный подход, но на пути к прямому влиянию на здоровье человека стоит множество технических препятствий".

Проблема, которую решает Azimuth:

Вручную определить оптимальную мишень для CRISPR в гене — это долгий, дорогой процесс с множеством проб и ошибок. Azimuth позволяет оптимизировать этот процесс.

Дальнейшие планы и значение CRISPR:

• Исследователи продолжают сотрудничество в проекте по прогнозному анализу "внецелевых" эффектов (off-target), когда редактирование одного гена нежелательно влияет на другие участки генома.
• CRISPR, основанный на механизмах бактерий, считается гораздо более масштабируемым и точным, чем предыдущие инструменты редактирования генов.
• Технология имеет потенциал для понимания устойчивости к лекарствам, лечения серповидноклеточной анемии, редких форм слепоты, а также для создания устойчивых к изменению климата сельскохозяйственных культур.

Листгартен заключает: "CRISPR действительно революционизирует множество областей одновременно".