Система доставки CRISPR-Cas9 на основе света

Исследователи из университетов Нанкина и Сямыня (Китай) разработали альтернативу использованию вирусов для доставки инструментов генного редактирования CRISPR-Cas9 в клетку-мишень. Новая система использует два типа света. Работа опубликована в журнале Science Advances.

CRISPR-Cas9 — перспективный инструмент для лечения генетических заболеваний. Однако стандартный метод доставки с помощью вирусных векторов имеет недостатки: возможный иммунный ответ и риск развития опухолей. Китайские учёные предложили принципиально новый способ доставки с использованием света.

Система состоит из наночастиц, чувствительных к низкоэнергетическому ближнему инфракрасному излучению (NIR) и излучающих ультрафиолет (UV). При облучении NIR наночастицы поглощают его и конвертируют в UV-свет. Внутри организма пакет активируется путём облучения кожи NIR, который проникает в тело и достигает инструмента редактирования. Конвертированный UV-свет разрезает молекулы в носителе, высвобождая CRISPR-Cas9 для работы.

На практике команда доставила CRISPR-Cas9 путём инъекции непосредственно в раковую опухоль у мыши. После этого исследователи облучили NIR кожу над местом расположения опухоли. Высвобождённый инструмент отредактировал белок, необходимый для роста опухоли, что привело к уменьшению её размера.

Работа демонстрирует, что световая система доставки не только работоспособна с CRISPR-Cas9, но и может делать это безопасно и с прямым терапевтическим эффектом.