Новый метод наблюдения за белком дистрофином в живых клетках может помочь в лечении мышечной дистрофии

Новое исследование, опубликованное в журнале eLife, продемонстрировало метод наблюдения за поведением белка дистрофина в живой клетке животного в реальном времени. Этот прорыв может стать ключом к пониманию того, как лечить генетическое заболевание — мышечную дистрофию.

Это пока неизлечимое заболевание вызвано генетической мутацией, из-за которой в мышечных клетках пациентов отсутствует белок дистрофин. Чтобы лучше понять последствия отсутствия этого белка, команда исследователей из Университета Суррея и Королевского колледжа Лондона ввела человеческий белок дистрофин в мышечные клетки эмбрионов рыбки данио-рерио.

Используя новый метод наблюдения, разработанный в Университете Суррея, исследователи успешно наблюдали за движением дистрофина в живой клетке. Наблюдение за белком в реальном времени, как надеются ученые, позволит лучше понять роль дистрофина в организме человека. В конечном итоге это поможет в разработке будущих методов терапии.

Что обнаружили исследователи?

• Несмотря на то что дистрофин примерно в 30 раз больше среднего белка, он оказался чрезвычайно подвижным.
• Он быстро движется, в том числе на концах мышечных клеток, где, как предполагают ученые, он выполняет свою основную функцию.

Почему использовали рыбок данио?

Эмбрионы данио-рерио прозрачны, поэтому, присоединив флуоресцентную метку, можно было наблюдать за молекулами дистрофина в мышечных клетках рыбок.

Следующие шаги исследования

Следующим этапом станет использование нового метода для наблюдения за различными мутировавшими версиями дистрофина, которые, как известно, вызывают заболевание разной степени тяжести. Это поможет понять связь между этими мутациями и болезнью. В дальнейшем это может приблизить ученых к созданию уменьшенных версий белка для использования в генной терапии.