Управление рисками терапии стволовыми клетками: призыв учёных к действию

Международная группа учёных, регуляторов и экспертов отрасли под руководством профессора Иваны Барбарик выработала рекомендации по снижению рисков генетических мутаций в терапии стволовыми клетками.

Результатом работы стал официальный документ (white paper), опубликованный в журнале Cell Stem Cell, в котором подчёркивается необходимость разработки чётких руководств для терапии на основе человеческих плюрипотентных стволовых клеток (human pluripotent stem cells, hPSC).

Терапия на основе hPSC обладает огромным потенциалом для лечения ряда серьёзных заболеваний, включая болезнь Паркинсона, глухоту и слепоту. Клинические испытания показывают многообещающие результаты, однако появление мутаций в стволовых клетках вызывает серьёзную озабоченность. Мутации могут превратить здоровые клетки в злокачественные. Основная сложность заключается в точном определении, какие генетические варианты опасны, и в прогнозировании их долгосрочных эффектов для оценки соотношения риска и пользы для пациентов.

В документе предложены конкретные решения:

• Создание централизованных открытых баз данных для обмена информацией о генетических вариантах.
• Разработка усовершенствованных лабораторных тестов для оценки онкогенного потенциала этих вариантов.
• Использование машинного обучения для анализа больших объёмов генерируемых данных.
• Увеличение финансирования и междисциплинарное сотрудничество для ускорения исследований.

Реализация этих мер направлена на создание системы оценки рисков, которая обеспечит безопасность и эффективность терапии на основе hPSC.

Такой проактивный подход крайне важен, поскольку терапия hPSC может изменить жизни миллионов людей по всему миру. Тщательная подготовка и полное понимание рисков — ключ к её успешному внедрению.

«Понимание влияния генетических вариантов в человеческих плюрипотентных стволовых клетках имеет первостепенное значение для будущего клеточной терапии. Этот документ представляет собой призыв к немедленным совместным действиям, предлагая конкретные стратегии для установления чётких руководств в терапии на основе hPSC. Выполнение этого плана окажет преобразующее воздействие, преодолев критическое препятствие на пути широкого применения терапии hPSC», — заявила профессор И. Барбарик.