Прорыв в редактировании генов приближает технологию к применению у пациентов

Исследователи из Университета Альберты совершили прорыв, который значительно приближает технологию редактирования генов к терапевтическому применению.

Суть открытия

Учёные обнаружили способ резко повысить точность системы CRISPR/Cas9, заменив используемую ею естественную направляющую молекулу РНК на синтетическую — bridged nucleic acid (BNA).

• Проблема: Естественная система CRISPR/Cas9, запрограммированная на разрезание определённой последовательности ДНК, не идеально специфична. Она ошибается примерно в 1% случаев, что может привести к нецелевым разрезам и серьёзным последствиям, таким как рак.
• Решение: Разработанная командой BNA-направляющая молекула демонстрирует гораздо большую стабильность и строгость в поиске нужной ДНК.
• Результат: Использование BNA для наведения Cas9 может повысить специфичность системы более чем в 10 000 раз в некоторых случаях.

Значение и перспективы

Технология редактирования генов потенциально может лечить широкий спектр генетических заболеваний: от мышечной дистрофии и гемофилии до различных видов рака. Хотя остаются препятствия (например, эффективная доставка в организм), это открытие — важный шаг вперёд.

Исследование, возглавляемое Базилом Хаббардом (Basil Hubbard), опубликовано в журнале Nature Communications и поддержано Natural Sciences and Engineering Research Council of Canada. На открытие уже подана заявка на патент.