Как улучшить работу инструмента для редактирования генов CRISPR

Ученые из Техасского университета в Остине предложили простой способ повысить безопасность и точность технологии CRISPR. Они обнаружили, что фермент Cas12a, используемый реже, чем популярный Cas9, является более точным и безопасным инструментом для редактирования генома.

Ключевое открытие:

• Исследование, опубликованное 2 августа в журнале Molecular Cell, показало, что Cas12a обладает более высокой избирательностью (специфичностью) по сравнению с Cas9.
• Cas9 с большей вероятностью может отредактировать не ту часть генома, что потенциально нарушит здоровые функции организма.

Механизм точности:

• Cas9 связывается с целевой ДНК как суперклей: сильное сцепление возникает уже при совпадении первых 7-8 "букв" генетического кода, что заставляет фермент пропускать несоответствия в последующих участках.
• Cas12a связывается как липучка (Velcro): связь в каждой точке относительно слабая, и для успешного редактирования требуется хорошее совпадение по всей длине целевого участка (до 18 "букв"). Это делает процесс формирования пар оснований более обратимым и проверяемым.

Значение и перспективы:

• Переход на Cas12a может привести к более безопасному и эффективному редактированию генов, что открывает путь для применения технологии у людей.
• Исследование также выявило области, где Cas12a все еще может ошибаться, и указывает путь для дальнейшего улучшения фермента в сторону создания "прецизионного скальпеля" — практически безошибочного инструмента.
• Ученые уже используют эти данные в проекте по созданию улучшенной версии Cas12a.