Наноалмазы для безопасной генной терапии

Генная терапия перспективна для лечения множества заболеваний, включая рак, болезни сердца и диабет. Однако создание масштабируемой системы для эффективной и безопасной доставки генов в клетки оставалось сложной задачей.

Исследователи из Северо-Западного университета представили наноалмазы как новую технологию доставки генов, которая сочетает ключевые свойства: высокую эффективность и выдающуюся биосовместимость.

«Поиск более эффективного и биосовместимого метода доставки генов, чем существующие, — это серьёзный вызов для медицины, — сказал руководитель исследования Дин Хо. — Используя врождённые преимущества наноалмазов, мы теперь продемонстрировали их перспективность для генной терапии».

Команда создала поверхностно-модифицированные наноалмазные частицы, которые успешно и эффективно доставили ДНК в клетки млекопитающих. Эффективность доставки была в 70 раз выше, чем у стандартного коммерческого подхода.

Решение проблемы «эффективность vs. безопасность»

• Полиэтиленимин-800 (PEI800) — низкомолекулярный полимер с хорошей биосовместимостью, но низкой эффективностью доставки.
• Высокомолекулярные формы PEI — эффективны, но очень токсичны для клеток.

Исследователям удалось объединить высокую эффективность и биосовместимость, функционализировав поверхность наноалмазов полимером PEI800. Комбинация наноалмаз-PEI800 дала 70-кратное увеличение эффективности доставки по сравнению с одним PEI800, сохранив при этом его биосовместимость.

Экспериментальное подтверждение

• Модель: Использована линия клеток рака шейки матки человека HeLa.
• Метод: Доставка и вставка в клетки последовательности ДНК, кодирующей «Зелёный флуоресцентный белок (GFP)». Успешная доставка подтверждалась зелёным свечением клеток.
• Токсичность: Тесты на жизнеспособность клеток показали, что низкие дозы токсичного высокомолекулярного PEI вызывали значительную гибель клеток. В то же время дозы комплекса наноалмаз-PEI800, в три раза превышающие дозу высокомолекулярного PEI, продемонстрировали высокую биосовместимость.

Перспективы платформы

Ранее команда Хо уже показала применение наноалмазов для доставки химиотерапевтических препаратов и терапевтических белков. Нынешняя работа подтверждает, что наноалмазы могут служить универсальной платформой для доставки широкого спектра цепочек ДНК.

«Впереди долгий путь, прежде чем технология будет готова к клиническому применению, — отметил Хо, — но мы очень довольны её захватывающими свойствами и потенциалом».

Источник: Статья «Polymer-Functionalized Nanodiamond Platforms as Vehicles for Gene Delivery» опубликована в журнале ACS Nano.