Новый метод эффективной доставки крупных генов в генной терапии

Исследователи из Университета Цюриха разработали гибкий метод REVeRT (reconstitution via mRNA trans-splicing) для эффективной и безопасной доставки крупных генов в целевые клетки.

Проблема и решение

• Проблема: Аденосвязанные вирусные векторы (AAVs), часто используемые в генной терапии и редактировании CRISPR/Cas, имеют ограниченную ёмкость и не могут эффективно транспортировать крупные гены.
• Суть метода REVeRT: В отличие от предыдущих подходов, которые собирают разделённые фрагменты ДНК, REVeRT использует принцип двойных AAV-векторов для сборки разделённых фрагментов гена на уровне матричной РНК (mRNA).

Преимущества метода

• Повышенная эффективность и меньше побочных эффектов по сравнению с существующими методами.
• Большая гибкость: крупные гены можно разделять на два фрагмента в различных точках.
• Метод успешно протестирован in vitro и in vivo на животных моделях для лечения наследственной макулярной дегенерации.

Перспективы применения

• Генная терапия других наследственных или приобретённых заболеваний (например, некоторых заболеваний крови или возрастных патологий).
• Исследования с использованием CRISPR/Cas для редактирования генома, где требуется эффективная доставка крупных кодирующих последовательностей.

Исследование опубликовано в журнале Nature Communications.