Нанострелы доставляют генетический материал в клетки с высочайшей точностью
Ученые из UCLA разработали новый метод, использующий микроскопические структуры, похожие на осколки, — «нанострелы» — для целевой доставки биомолекул, таких как гены, прямо в клетки пациентов. Эти управляемые магнитом наноструктуры могут сделать генную терапию более безопасной, быстрой и экономически эффективной.
Исследование опубликовано в журнале ACS Nano.
Генная терапия, процесс добавления или замены отсутствующих или дефектных генов в клетках пациентов, показала большой потенциал для лечения множества заболеваний, включая гемофилию, мышечную дистрофию, иммунодефициты и некоторые виды рака.
Существующие подходы к генной терапии полагаются на модифицированные вирусы, внешние электрические поля или агрессивные химические вещества для проникновения через клеточные мембраны. У каждого из этих методов есть недостатки: они могут быть дорогими, неэффективными или вызывать нежелательный стресс и токсичность для клеток.
Чтобы преодолеть эти барьеры, исследовательская группа разработала нанострелы из кремния, никеля и золота. Эти нанострелы:
- Биоразлагаемы.
- Могут производиться массово, недорого и эффективно.
- Имеют ничтожно малый размер (их кончики примерно в 5000 раз меньше диаметра человеческого волоса), что позволяет доставлять генетическую информацию с минимальным воздействием на жизнеспособность и метаболизм клеток.
Конструкция нанострел была вдохновлена работой коллег по исследованию.
Магнитное управление вместо химии
Покрытие нанострел никелем устранило необходимость в химических двигателях. Магнит, поднесенный к лабораторной чашке с клетками, позволяет управлять направлением, положением и вращением одной или многих нанострел. В будущем магнитное поле, примененное снаружи тела, сможет дистанционно направлять нанострелы внутри организма для лечения генетических заболеваний.
Высокая эффективность и выживаемость
В тестах нанострелы использовали для доставки гена, заставляющего клетки производить зеленый флуоресцентный белок. Около 80% целевых клеток продемонстрировали яркое зеленое свечение, при этом 90% из этих клеток выжили. Оба показателя являются значительным улучшением по сравнению с существующими стратегиями доставки.
Ускорение терапий для пациентов
Метод может ускорить разработку не только генной терапии, но и многих форм иммунотерапии, которые также зависят от дорогих или длительных методов обработки клеток.
Исследователи сотрудничают с клиницистами UCLA, чтобы оптимизировать доставку разрабатываемых методов генной терапии, используя уже имеющиеся модели клеток, животных и клетки пациентов.