Создание постоянного решения для генетических заболеваний

Исследование, опубликованное в журнале Nature Methods, демонстрирует новую технологию, продвигающую область геномной инженерии. Метод значительно улучшает способность ученых нацеливаться на конкретные дефектные гены и «редактировать» их, заменяя поврежденный генетический код здоровой ДНК.

Суть технологии

• Разработан способ снижения нецелевого связывания с ДНК для класса белков для редактирования генов — транскрипционных активатороподобных эффекторных нуклеаз (TALENs).
• Новая система позволяет автономно и быстро эволюционировать эти белки, делая их более специфичными и точными со временем.
• Метод позволяет получать инструменты для редактирования генов, которые в 100 раз более специфичны к своей целевой последовательности.

Контекст и перспективы

• Геномная инженерия теоретически может обеспечить постоянное излечение генетических заболеваний путем коррекции конкретных мутаций.
• Ключевая задача перед широким применением у людей — обеспечить, чтобы белки воздействовали только на нужные целевые гены и не модифицировали другие (off-target), что может вызвать серьезные проблемы со здоровьем.
• В настоящее время многие исследования сосредоточены на моногенных заболеваниях (гемофилия, серповидноклеточная анемия, мышечная дистрофия, муковисцидоз), так как их легче точно нацелить.
• Клинические испытания на людях с использованием специфичных к последовательности агентов для редактирования ДНК уже начались. Первые клинические применения могут появиться в следующем десятилетии.

По словам автора работы, Базила Хаббарда, в отличие от традиционных фармацевтических препаратов с временным эффектом, редактирование генов может обеспечить постоянное излечение для многих заболеваний, что способно трансформировать медицину.